암젠의 재발·불응성 급성림프모구백혈병(이하 ALL) 치료제 ‘블린사이토®’(Blincyto®, 성분명: 블루나투모맙)가 오늘 4월 1일부터 필라델피아 염색체 양성(이하 Ph+) 급성림프모구백혈병 및 공고요법이 필요한 재발·불응성 ALL 치료 적응증에 건강보험 급여를 적용받는다.
지난 3월 20일 발표된 보건복지부 2020-61호 급여고시에 따라, 이전에 2가지 이상 티로신 키나제 억제제(TKI)에 재발 또는 불응한 3차 이상의 Ph(+) 재발·불응성 ALL 환자는 건강보험을 통해 블린사이토 치료를 받을 수 있다.
이와 함께 블린사이토 관해유도요법으로 완전관해(CR 또는 CRh)에 도달한 환자 중 조혈모세포이식 사전승인을 받았음에도 즉각적인 조혈모세포이식을 받을 수 없어 관해 상태 유지를 위해 공고요법이 필요한 환자들에게도 최대 3주기까지 본인부담금 30%의 선별급여가 적용된다.
필라델피아 염색체가 양성(Ph+) 급성림프모구백혈병은 ALL에서 드물게 나타나는 하위형(subtype)으로, 성인 ALL의 25%, 소아 ALL의 3% 정도를 차지한다. 필라델피아 염색체 변이를 동반할 경우 급성림프모구백혈병 중에서도 재발 위험이 크고 치료 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다.
블린사이토의 이번 Ph(+) 재발·불응성 ALL 환자에 대한 급여 확대는 단일군, 오픈라벨, 다기관 2상 임상연구인 ALCANTARA 연구 결과를 토대로 이루어졌다. 연구에 따르면, 블린사이토로 치료 받은 환자 45명 중 16명(36%)이 치료 2주기 내 완전관해(CR) 또는 부분적인 혈액학적 복구를 동반한 완전관해(CRh)에 도달했으며, 이 중 7명이 동종조혈모세포이식을 받았다.
이러한 블린사이토의 우수한 관해 도달 효과는 다수의 재발을 경험한 환자에서도 일관되게 나타났으며, 안전성 프로파일 또한 이전 임상연구와 비슷한 수준이었다.
암젠코리아 노상경 대표는 “블린사이토 급여 확대로 필라델피아 염색체 양성 환자, 그리고 조혈모세포이식을 눈앞에 둔 ALL 환자들이 다시 한번 질환 극복에 도전할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며, “암젠코리아는 ‘환자를 위한다(To Serve Patient)’는 사명을 계속해서 실천하기 위해 치료 대안이 없어 고통받고 있는 환자들을 위해 보다 빠르게 혁신치료제를 국내에 도입하고, 급여권에 안착시킬 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
블린사이토는 면역세포인 T세포의 표면단백질과 암세포의 종양항원 단백질에 동시에 결합하도록 설계된 세계 최초의 이중 특이적 T세포 결합체(Bi-specific T-cell Engager, BiTE)이다. 이를 통해 전구 B세포 급성림프모구백혈병 세포에서 발현되는 CD19 단백질과 T세포에서 발현되는 CD3 단백질을 동시에 연결해서, T세포로 하여금 백혈병 세포를 공격하도록 돕는다. 미국 종합암네트워크(NCCN) 가이드라인은 필라델피아 염색체 동반 여부에 관계없이 성인과 소아 모두에서 사용할 수 있는 재발·불응성 ALL 치료제로 권고하고 있다.
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