미국 FDA는 10일 아스트라제네카의 2세 이상의 소아 제 1형 신경 섬유종증(NF1) 환자들을 위한 치료제 ‘코셀루고’(Koselugo: 셀루메티닙)의 발매를 승인했다.
제 1형 신경 섬유종증은 종양이 신경 부위에서 증식하는 유전성 신경계 장애의 1종으로 이에 대한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘코셀루고’가 처음이다.
‘코셀루고’는 증상성 수술불가성 망상(網狀) 신경섬유종(PN) 환자들을 위한 치료제로 이번에 허가관문을 통과한 것.
증상성 수술불가성 망상 신경섬유종은 신경섬유 주위를 둘러싼 신경초(神經鞘)를 포함한 부위에서 나타나는 종양으로 안면, 말단 부위, 뼈 주위와 각종 장기에 영향을 미치는 등 체내 어떤 부분에서든 발생할 수 있는 것으로 알려지고 있다.
‘코셀루고’는 인산화효소 저해제의 일종이어서 핵심적인 한 효소의 작용을 차단해 종양세포들이 성장하지 못하도록 차단하는 데 도움을 줄 수 있는 약물이다.
제 1형 신경 섬유종증은 특정한 유전자의 변이 또는 결함으로 인해 드물게 나타나는 진행성 종양의 일종으로 영‧유아 3,000명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 추정되고 있다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “소아환자들에게 처음으로 제 1형 신경 섬유종증과 관련이 있는 희귀종양의 일종인 망상 신경섬유종 치료제로 FDA의 허가를 취득할 약물을 제공할 수 있게 됐다.”고 그 의의를 설명했다.
이번 FDA의 승인은 제 1형 신경 섬유종증과 망상 신경섬유종을 나타내는 소아환자들을 대상으로 미국 국립암연구소(NCI)가 진행한 1건의 임상시험 결과를 근거로 했다.
임상시험은 권고용량의 ‘코셀루고’를 복용한 50명의 환자들을 대상으로 종양 크기의 변화와 종양 관련 이환율을 수시로 평가하는 방식으로 효능 평가가 이루어졌다. 시험에 참여한 피험자들은 종양이 진행되거나 부작용이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 ‘코셀루고’ 25mg/m² 용량을 1일 2회 경구 복용했다.
시험이 진행되는 동안 총 반응률(ORR) 자기공명영상(MRI)을 사용해 평가했을 때 완전반응을 나타냈거나 3~6개월 이내에 망상 신경섬유종의 용적이 20% 이상 감소한 것으로 나타난 환자들의 비율을 측정하는 방식으로 산출됐다.
그 결과 66%의 총 반응률이 나타난 가운데 전체 환자들에게서 부분반응이 나타난 것으로 평가됐다. 여기에 해당하는 환자들 가운데 82%는 반응이 12개월 이상 지속적으로 나타난 것으로 파악됐다.
한편 ‘코셀루고’를 복용한 환자들에게서 수반된 부작용으로는 구토, 발진, 복통, 설사, 구역, 피부 건조증, 피로, 근골격계 통증, 발열, 여드름성 발진, 구내염, 두통, 손‧발통 주위염 및 소양증 등이 관찰됐다.
_032.jpg)
