㈜헬릭스미스가 미국 자회사 ‘제노피스(Genopis)’와 또 다른 미국 바이오 위탁생산(CMO) 기업을 통해 마침내 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’ 상업화에 필요한 대규모 생산 기반을 구축했다.
이는 의약개발 분야의 최종 단계로서 시판 허가 서류 중 70% 이상을 차지할 만큼 방대하고 중요한 작업이다. 특히 엔젠시스(VM202)와 같이 세계 시장에서 한번도 선보인적 없는 신개념·신소재 유전자치료제의 경우, 미국 FDA가 안전성과 함께 가장 중요하고 까다롭게 취급하는 부분이다.
이로써 헬릭스미스는 현재 진행 중이거나 향후 계획 중인 다양한 임상시험과 시장 진입 후에 필요한 완제의약품을 안정적으로 공급할 수 있게 되었다.
엔젠시스(VM202)의 생산은 원료의약(drug substnace; 이하 DS)과 완제의약(drug product; 이하 DP)의 2단계로 나눠진다. 엔젠시스(VM202)의 DS는 미국 캘리포니아에 있는 자회사 제노피스에서 생산되고, 이는 동부 소재의 위탁생산기업(CMO)으로 옮겨져 DP로 만들어진다. DP는 환자에게 주사되는 최종 제품이기 때문에 FDA 기준과 규제가 매우 까다롭다.
제노피스는 임상 3상에 사용된 플라스미드 DNA를 생산해 본 기업 중에서는 세계 최대 규모인 500리터 배양기와 정제 라인을 갖추고 있다. 제노피스는 지난해부터 올해 1/4분기까지 총 12로트(LOT)의 DS를 연속으로 생산하여 공정과 품질의 재현성을 확인했다. 이와 같이 만들어진 DS를 미국 대형 위탁생산업체로 보내 21,000바이얼의 상업용 DP 규모에서 3로트의 DP 연속 생산에 성공함에 따라 마침내 엔젠시스(VM202) 대량 생산에 필요한 모든 기반을 완벽하게 구축했다.
헬릭스미스가 미국 시장 기준의 원료 및 완제의약 GMP 대량 생산 기반을 구축했다는 것은 특별한 의미가 있다.
첫째, 미국이 전 세계 시장의 기준과 표준을 이끌고 있기 때문에 엔젠시스(VM202)가 수많은 국가에 진출할 수 있는 기반을 마련했다.
둘째, 헬릭스미스가 플라스미드 DNA 의약 산업 분야에서는 사실상 전세계에서 유일하게 연구개발과 임상시험 수행은 물론 세계 최고의 GMP 시설 및 대량 생산 기술을 갖춘 전주기 플랫폼 기업으로 발돋움할 수 있게 되었다.
이는 헬릭스미스에 다양한 사업 기회를 제공한다. 엔젠시스(VM202)의 생산 자체가 큰 사업임은 물론 자사 혹은 타사가 개발하는 플라스미드 DNA 제품들의 GMP 위탁생산 사업이 가능해졌다. 또한 헬릭스미스의 독보적인 DS 및 DP 생산 기술 제공에 따른 고부가 수익 창출, 유전자치료제 품질 분석 위탁사업 실시 등 사업 확대 및 파급 효과가 매우 크다. 헬릭스미스는 이런 사업 기회들을 적극적으로 구현하여 고수익을 창출한다는 계획이다.
헬릭스미스 유승신 사장은 “엔젠시스(VM202)는 6개 질환을 대상으로 그 안전성과 유효성을 평가하고 있다. 엔젠시스(VM202)는 이제 성패 차원의 단계에 있는 제품이 아니다. 언제, 어느 질환에서, 어떤 범위로 유효성을 인정받아 시판허가를 받느냐가 문제인데 이는 실현 가능하기 때문”이라고 말했다. 이어, “이를 위해 엔젠시스(VM202)를 시장에 내보낼 수 있는 대량 생산 기반을 사전 구축해야 하는데 이번에 이를 완성하게 된 것이다. 2년간의 피땀 어린 노력이 보상을 받았다. 이제 마지막 과제인 시판 전 생산공정 검증을 위해 최선의 노력을 다할 계획”이라고 말했다.
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