생명과학기업 바이엘이 13일, ‘바이엘 글로벌 버츄얼 미디어 데이: 변화하는 헬스케어, 변화하는 바이엘(Transforming Healthcare, Transforming Bayer)’을 열고, 제약산업의 흥미로운 진전을 보여주는 세션을 진행했다.
바이엘은 최근 25개 이상의 협업 계약과 기업 인수 등을 통해 외부 혁신에 전례 없이 많은 투자를 하고 있다.
슈테판 올리히(Stefan Oelrich) 바이엘 글로벌 제약사업부 사장은 “헬스케어 산업을 변화시키는 바이오 의학의 혁명과 기술적 혁명이 전례 없이 빠르게 이루어지고 있으며, 우리는 현재 기술 혁명과 바이오 의학 혁명의 초입에 서 있다”며, “바이엘이 이러한 변화들 속에서 파트너들과의 오픈 이노베이션을 통해 유망한 포트폴리오를 성장시키고 있다”고 설명했다.
이어, “우리의 목표는 환자들에게 획기적인 치료를 제공하는 것이며, 중장기적으로는 의료시스템을 보다 지속가능하게 만드는 것”이라고 덧붙였다.
이번 행사에서는 바이엘 임원, 파트너사의 대표 및 의학전문가로 구성된 6명의 발표자들이 ‘변화하는 헬스케어, 변화하는 바이엘’이라는 주제로, 바이엘이 △세포 및 유전자 치료(Cell&Gene Therapy) △디지털 헬스(Digital Health) 분야에서 유망한 포트폴리오 개발을 통해 환자들의 건강을 변화시키고 있음을 증명했다.
세포 및 유전자 치료: 환자를 위한 획기적인 기술혁신 가속화
첫 번째 세션에서는 세포 및 유전자 치료(Cell&Gene Therapy)를 통해 질환의 근본적인 원인을 해결할 가능성을 보여줬다. 이는 난치병 또는 현재의 치료 기준에서는 증상의 단계 완화만 가능한 환자에게도 치료의 선택권을 줄 수 있게 된다는 의미다.
바이엘이 세포 및 유전자 치료에 대한 투자를 늘리는 것은 회사의 새로운 리더십을 공고히 하는 방법임과 동시에, 이 분야가 제약사업의 성장동력으로서 얼마나 전략적으로 중요한지를 말해준다.
바이엘은 블루락(BlueRock Therapeutics) 및 애스크바이오(Asklepios Biopharmaceutical) 등과 같은 업계 리더들을 인수 합병하며 세포 및 유전자 치료 플랫폼을 구축했다. 이 플랫폼은 세포 및 유전자 치료에서 바이엘의 전략적 방향성을 제시하며, 파트너들을 위한 혁신 생태계를 제공하는 가치 사슬(value chain)을 따라 모든 활동을 지휘한다. 블루락과 애스크 바이오 두 회사는 바이엘의 소유지만 독립적으로 운영된다.
바이엘의 세포 및 유전자 치료제 개발 포트폴리오는 이미 각각 다른 임상 단계에 있는 7건으로 구성되어 있다. 이들은 신경퇴행성, 신경 근육 및 심혈관 질환과 같은 미충족 수요(unmet needs)가 많은 치료 영역에 집중되어 있으며, 폼페병, 파킨슨병, 혈우병 A, 울혈성 심부전 등의 주요 프로그램을 포함하고 있다. 현재 세포와 유전자 치료제 15개가 전임상 단계에 있으며 이 파이프라인은 매년 꾸준히 성장할 것으로 예상된다.
블루락은 이미 미국 FDA가 파킨슨병 환자들에 대한 1상을 진행하기 위한 신약 응용 프로그램을 허가했다고 발표했다. 이는 파킨슨병 환자들의 만능 줄기세포에서 유래된 도파민 신경세포를 연구하는 미국 최초의 실험이 될 것이며, 줄기세포 분야의 큰 발전에 기여할 것이다.
디지털 헬스: ‘Integrated Care’ 통한 환자 역량 강화
현대 의료 서비스에서 디지털 헬스케어는 중요한 축으로 발돋움했다. 기존의 의료 접근 방식과 더불어 혁신적인 디지털 기술의 결합은 환자 개개인의 특정한 수요를 충족할 수 있는 효율적인 솔루션 제공을 지원할 수 있게 한다. 바이엘은 개별 환자를 지원하는 ‘Integrated Care’ 개념을 개발하고 있으며, 이 개인화 및 맞춤형 접근 방식은 개별 환경에서의 복잡하고 복합적인 건강 문제를 해결할 수 있도록 지원한다.
‘Integrated Care’는 바이엘 전문의약품 사업 디지털 전략의 핵심 요소이다. 바이엘은 디지털 헬스 기업 원드롭(Informed Data Systems Inc. IDS/One Drop)과 함께 300만 회 이상의 다운로드 수를 보유하고 있는 기존 원드롭의 당뇨병 관리 플랫폼을 기반으로 비즈니스 확장을 도모하고 있다.
양사는 심혈관 질환, 여성 건강 및 종양학 분야에서 환자들의 요구를 충족시키고자 새로운 솔루션을 개발 중이며, 1년 이내 사용 가능한 두 가지 모듈을 선보이기 위해 양사의 전문가들이 함께 노력하고 있다.
바이엘 글로벌 전문의약품사업부 디지털 및 커머셜 혁신 수석 부사장 잔느 케렌 (Jeanne Kehren)은 “‘Integrated Care’는 질병이 아닌 개별 환자에 집중하는 맞춤화된 의료 서비스의 진정한 첫 행보”라며, “‘Integrated Care’ 솔루션은 전문의약품 사업의 주요 축으로, 제약 산업 내 바이엘만의 전문 지식을 바탕으로 첨단 기술과 의료 사이 존재하는 격차를 해소하며, 향후 10년 내 디지털 의료 서비스가 매출에 크게 기여하길 기대하고 있다”고 말했다.
유망한 바이엘의 파이프라인: 의학적 미충족 수요에 대한 새로운 접근 방식 제시
바이엘은 심혈관 질환에 대한 깊은 이해와 성공적인 치료제 개발의 긴 역사를 바탕으로 항응고제 분야에서 혁신적 리더로서 두각을 나타냈다. 심장마비와 뇌졸중은 여전히 주요한 건강문제 중 하나로, 혈전 예방을 위해서는 새롭고 보다 효과적인 치료법이 필요하다.
표적물질인 Factor XI 연구는 새로운 계열의 항응고제로 3가지 후보물질을 개발 중이며 2상 임상을 진행하고 있다. 작은 분자의 경구FXIa 억제제는 총 4,000명 이상의 환자 등록을 목표로 2b 임상(Phase IIb)을 시작했다.
바이엘이 아이오니스(IONIS) 제약으로부터 독점 허가를 받아 개발하고 있는 항 FXIa 항체와 FXI를 리간드로 결합한 안티센스 올리고뉴클레오티드(FXI-LICA)는 최근 말기 신장 질환자를 대상으로 2상 임상을 시작했다. FXI경로 억제는 출혈 위험 증가 없이 혈전색전증 사건을 예방할 수 있어 현재 적절한 치료 옵션이 없는 환자에게 치료 옵션을 제공할 수 있다.
또한, 바이엘은P2X3 다중적응증 프로그램을 통해 개발 중인 또 다른 중요한 후보물질을 소개했다. 처음P2X3 길항제는 독일 약품 개발회사인 에보텍과의 전략적 연구 제휴 과정에서 자궁내막증 치료제로 여겨졌지만 만성기침, 과민성 방광 같은 통증 및 신경과민성에도 중요한 역할을 한다. 이는 생명을 위협하는 질환들은 아니지만 많은 환자들의 삶의 질에 영향을 줄 수 있다. P2x3길항제는 잠재적으로 이 같은 환자들에게 새로운 접근의 치료법을 제공한다.
바이엘은 새로운 개발 전략에 따라 개발 초기부터 하나의 적응증이 아닌 여러 가능성이 있는 적응증을 포함하는 새로운 연구 개발 경로를 탐색하고, 내분비 및/또는 원인 불명의 만성 기침에 대한 Phase 2b 임상에 들어갔으며, 자궁내막증에 대한 임상도 곧 시작될 예정이다. 과민성 방광염과 당뇨병성 신경성 통증에 대한 Phase 2a단계 임상 역시 시작했다.
슈테판 올리히(Stefan Oelrich) 바이엘 글로벌 제약사업부 사장은 “Factor XI 억제제 및 P2X3 길항제 분야에 대한 우리의 연구는 강력한 개발 파이프라인 구축과 발전에 대한 끊임없는 의지를 보여주는 사례”라며, “바이엘은 헬스케어 혁신이라는 매우 역동적인 분야의 리더로 자리매김하면서, 환자에게 새로운 솔루션을 제공하는 분야를 지속적으로 주도할 것”이라고 강조했다.
뿐만 아니라 바이엘은 다수의 블록버스터급 제품들을 포함해 종양학 및 심혈관 질환 분야에서 개발 말기 파이프라인을 성공적으로 공급하고 있다. 종양학 분야에서는 고위험 비전이성 거세저항성 전립선암(non-metastatic castration-resistant prostate cancer, nmCRPC) 환자들의 생명연장을 위한 차별화된 치료제 다로루타마이드(Darolutamide /오리온사 공동개발)가 우호적인 안전성 프로파일을 나타낸 바 있다.
해당 제품은 미국, 유럽연합국(EU), 브라질, 캐나다, 일본 등 여러 시장에서 승인을 받았다. 전이성 호르몬 민감성 전립선암(metastatic hormone sensitive prostate cancer, mHSPC)의 적응증에 대한 임상 3상 ARASENS의 결과는 2021년 데이터 분석을 예상 중이다.
라로트렉티닙 (Larotrectinib)은 알려진 획득 내성 돌연변이 없이 NTRK(Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) 유전자 융합을 가진 국소 진행성, 전이성 또는 수술적 절제시 중증 이환의 가능성이 높고, 기존 치료제 이후 진행 또는 현재 이용 가능한 적합한 치료제가 없는 성인 및 소아 고형암 환자를 치료하기 위해 설계된 최초의 혁신 정밀의학 항암제로, 미국과 유럽연합 국가들을 포함해 전 세계 40개 이상의 국가에서 승인되었다. 특히, 라로트렉티닙은 유럽연합내에서 종양에 무관한 적응증을 받은 첫 번째 치료제이다.
현재 연구 단계에 있는 피네레논 (Finerenone)은 치료옵션이 제한적이고 미충족 수요가 있는 만성 신질환(Chronic Kidney Disease) 및 제2형 당뇨병(Type 2 Diabetes) 환자들을 위한 혁신 물질이다. 임상 3상 FIDELIO-DKD 데이터를 기반으로 미국과 유럽연합 내 마케팅 활동을 위한 승인을 기다리고 있다.
피네레논의 3상 임상은 만성 신질환을 보유한 제2형 당뇨병 환자들을 대상으로 진행되는 연구로, 현재까지 이뤄진 만성 신질환 및 제2형 당뇨병과 관련해 진행된 프로그램 중 가장 큰 규모의 3상 임상 프로그램이다.
해당 임상시험은 표준치료에 피네레논과 위약을 추가해 약제의 유효성을 신장 및 심혈관 결과에 대해 평가하는 2건의 연구로 구성되어 있다. 두 번째 3상 임상인FIGARO-DKD는 만성 신질환을 보유한 제2형 당뇨병 환자들을 대상으로 현재 임상시험 진행 중이다.
미국 MSD와 공동으로 개발 중인 베리시구앗(Vericiguat)은 박출률이 저하된 만성심부전(heart failure with reduced ejection fraction, HFrEF)의 치료를 위해 개발 중이다. 이 약물은 현재까지의 치료방법으로는 모색되지 않은 중요한 경로의 기능을 회복하기 위해 특정 매커니즘을 갖고 있다.
베리시구앗은 미국, 유럽연합, 일본, 중국을 포함한 여러 국가에서의 마케팅 활동에 대한 승인을 기다리고 있다. 2020년 7월, 미국 FDA는 베리시구앗 승인을 위한 MSD의 신청서를 우선 심사 대상으로 분류했다.
아울러 바이엘은 최근 칸디 테라픽스(KaNDy Therapeics)사 인수를 통해 여성 건강 분야에서의 개발 포트폴리오에 자산을 추가한 바 있다. BAY-342(구: NT-814)는 폐경기 중 혈관운동 증상(열섬광 및 야간 땀) 치료를 위한 등급 내 비호르몬 경구 신경 키닌-1,3 길항제로 2021년에 3상 개발을 시작할 계획이다.
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