한국화이자제약의 혈우병 B 치료제인 ‘베네픽스®(성분명 노나코그알파)가 지난 17일, 식품의약품안전처로부터 주 1회의 용법용량으로 일상적 예방요법 적응증을 추가 승인받았다.
새로운 허가 사항에 따르면, ‘베네픽스®’를 투약받는 만12세 이상의 경우 출혈을 장기적으로 예방하기 위해서는 주 1회 100IU/kg 투여요법이 권장되며, 환자의 임상적 반응에 따라 용법 조정(용량 또는 빈도)이 필요하다.
베네픽스®는 최초의 9인자 유전자 재조합 혈우병 치료제로서 20여 년간 소아 및 성인 혈우병 환자의 보충요법 및 예방적 치료를 위해 사용됐다. 또한, 베네픽스는 3000IU/kg을 포함한 고용량 옵션을 기반으로 환자에게 특성과 상황에 맞는 유연한 용량 선택의 가능성을 제공하고 있다.
이번 허가 변경사항을 통해, 기존의 일반적인 이차예방에 대한 임상시험 평균용량인 40IU/kg(13-78 IU/kg 범위)을 3-4일 간격으로 투여하는 예방요법뿐만 아니라 주 1회 100IU/kg 예방요법이 가능해져 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다.
앞서 화이자는 12-65세 중증 이상 혈우병 B형 환자를 대상으로 시행한 주 1회 용법에 대한 임상3상 연장 연구를 통해 베네픽스® 100IU/kg 투여군에서 주 1회 예방요법의 효과와 안전성을 확인한 바 있다. 주 1회 예방요법 시 연간 출혈률(ABR)은 보충요법 대비 94% 감소되었고, 절반에 가까운 (48%) 환자가 자연 출혈을 경험하지 않았다. 주 1회 예방요법 기간 동안 혈우병 환자들이 자주 경험할 수 있는 관절, 근육/연조직 출혈 등을 포함한 연간 출혈률의 중간값(median)은 0으로 나타났다.
또한, 임상시험을 통해 베네픽스® 투여 약 일주일 후에도 요구되는 기준치인 2IU/dL이 넘는 혈중 농도가 대부분의 환자(62%)에서 유지되어(2.13-10.39IU/dL) 반감기가 연장되는 효과를 볼 수 있었다. 안전성 프로파일의 경우 12개월 동안 주 1회 예방요법을 시행한 연구에서 고용량 투여로 인해 우려할 수 있는 혈전 생성을 포함해 항체 생성 및 알레르기 반응은 발생하지 않았다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 ““혈우병 치료제 분야의 리딩 기업으로서 기존의 유전자 재조합 치료제 뿐만 아니라, 피하주사 및 혁신적인 새로운 약물에 대한 연구 개발에 집중하며, 환자를 중심에 두고 사회에 가치를 전달하고자 지속적인 노력을 아끼지 않을 것”이라고 전했다.
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