한국애브비는 보건복지부 고시에 따라 벤클렉스타®정(Venclexta, 성분명: 베네토클락스)과 저메틸화제제인 아자시티딘 혹은 데시타빈의 병용요법이 만 75세 이상 또는 집중 유도화학요법에 적합하지 않은 동반질환이 있는 새로 진단된 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 성인 환자 치료제로 2023년 2월 1일부터 보험급여가 인정된다고 밝혔다.
동반질환이 있는 환자란 박출률(EF) 50% 미만의 심부전이나 일산화탄소 폐확산능력(DLCO) 65% 미만의 폐 기능 저하가 있으며 ECOG 수행능력평가 2또는 3으로 평가된 환자를 말하며, 이 중 어느 하나의 조건을 충족하면서 급성골수성백혈병 진단 이후 벤클렉스타®정 병용요법을 제외한 기존 치료 이력이 없는 환자들이 급여 대상에 해당 된다.
경구용 B세포 림프종-2 (BCL-2, B-cell lymphoma-2) 억제제인 벤클렉스타®정은 세포자멸사(Apoptosis)를 저해하는 BCL-2 단백질에 선택적으로 결합하여 과도한 발현을 억제해, 암 세포가 비정상적으로 증식하고 악화되는 것을 막는 새로운 기전의 급성골수성백혈병 치료제로 2021년 1월 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법으로 급성골수성백혈병 1차 치료 요법으로 허가 받은 바 있다.
연세암병원 혈액암센터 정준원 교수는 “급성골수성백혈병은 성인에서 가장 흔한 유형의 백혈병임에도, 약 50년 동안 집중 항암화학요법이 주된 치료법으로 사용될 만큼 치료제 개발이 더딘 질환 중 하나였다. 이 때문에 전신 상태가 좋지 않은 환자나 고령의 환자에서는 치료가 어려웠다”며 “이런 상황에서 전체생존기간(OS) 연장 등 유효성이 확인됨은 물론 상태가 좋지 않거나, 고령 환자에서도 치료가 가능한 벤클렉스타®정의 등장은 치료가 어려웠던 환자들에게는 새로운 희망이었다. 더불어 이번 급여 적용으로 치료 접근성이 개선됨에 따라 향후 새로운 치료 전략을 세울 수 있게 되었고 기존 집중 항암화학요법이 적합하지 않은 환자들에게 효과적인 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있다”고 말했다.
이번 급여 적용은 위약 대조군 대비 벤클렉스타®정-아자시티딘 병용요법의 유효성 및 안전성을 평가한 제3상 임상연구 VIALE-A와 벤클렉스타®정과 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법의 유효성을 평가한 1b상 임상연구 M14-358 을 기반으로 이루어졌다.
제3상, 이중 눈가림, 위약대조 VIALE-A 임상연구 결과에 따르면, 급성골수성백혈병을 새로 진단 받고 집중 화학요법에 적합하지 않은 환자에서 벤클렉스타®정과 아자시티딘 병용요법군의 전체생존기간(OS) 중간값은 14.7개월로, 대조군의 9.6개월과 비교해 약 5개월 가량 연장되었고 사망 위험은 34% 감소한 것으로 나타났다.
전체 완전 관해 비율(완전 관해 + 불완전한 혈구 수 회복이 있는 완전 관해; CR+CRi)은 대조군에서 28%였던 것과 달리, 벤클렉스타®정-아자시티딘 병용요법군에서 66%로 2배 이상 높은 것으로 나타나 더 많은 급성골수성백혈병 환자들이 좋은 예후를 기대할 수 있게 되었다(p<0.001).
벤클렉스타®정과 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법의 유효성을 평가한 비무작위 배정, 오픈라벨M14-358 임상연구에서 아자시티딘 병용요법군의 완전 관해율(CR)은 44% (37/84명), 전체 완전 관해율(CR+CRi)는 71%(60/84명)였다. 데시타빈 병용요법군의 완전 관해율(CR)는 55% (17/31명), 전체 완전 관해율은 74%(23/31명)으로 나타났고, 안전성 프로파일은 벤클렉스타®정의 이전 연구 결과와 유사했다.
VIALE-A 연구에서 벤클렉스타®정과 아자시티딘 병용군과 위약과 아자시티딘 병용군에서 가장 흔하게 보고된 중대한 이상반응은 발열성 호중구 감소증, 폐렴, 패혈증과 출혈이었다.M14-358연구에서 벤클렉스타®정과 데시타빈 병용 치료 환자군에서 가장 흔하게 보고된 중대한 이상반응은 발열성 호중구 감소증, 폐렴, 균혈증과 패혈증이었다.
한국애브비 의학부 정지영 이사는 “벤클렉스타®정은 B세포 림프종-2 (BCL-2, B-cell lymphoma-2) 억제라는 새로운 기전으로 혈액암 환자들에게 기존 치료제와 차별화된 다양한 치료 혜택을 제공해 왔다. 이번 보험 급여 적용은 전신상태가 좋지 않거나 고령으로 인해 치료 옵션이 제한적이었던 환자들의 벤클렉스타®정에 대한 치료 접근성이 개선되었다는 점에서 고무적이라고 생각한다.”며, “한국애브비는 앞으로도 치료제가 필요한 혈액암 환자들을 위한 연구 개발에 노력을 아끼지 않을 것”이라고 강조 했다.
이번 보험급여 적용으로 벤클렉스타®정 10mg, 50mg, 100mg 각각의 약가는 3,775원, 18,870원, 37,740원으로 정해졌으며, 1일 1회 400mg 기준 한 달 투여 시, 월 22만 6천원 대로 벤클렉스타®정 치료를 받을 수 있게 되었다.
[노용석 기자] ys339@daum.net
[성인병뉴스] 기사입력 2023-02-01, 15:59
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