노바티스가 지난 9일부터 12일까지 진행된 미국혈액학회에서 자사의 CAR-T 치료제 킴리아(Kymriah: 티사젠렉류셀)의 실제 진료환경 내 연구와 장기 추적 연구 결과 등 총 3건을 발표했다.
첫 번째 데이터는 국제 조혈모세포 이식 연구센터(CIBMTR)에 등록된 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(이하 r/r DLBCL, Relapsed/Refractory Diffuse Large B Cell Lymphoma) 환자 1,375명을 대상으로 한 실제 임상 환경 연구로, 최초로 75세 이상 고령 환자에서도 킴리아의 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인했다.
연구 결과에 따르면, 유효성을 평가한 75세 이상(n=247) 환자군의 객관적 반응률은 64%(95% CI, 58.1~70.3), 완전 관해율은 47%(95% CI, 41.0~53.8)로 나타났다. 이는 75세 미만 환자(n=984)의 객관적 반응률(60%, 95% CI, 56.9~63.1) 및 완전 관해율(46%, 95% CI, 43.2~49.5)과 유사한 수준이었다. 또한 추적기간 중앙값 30개월 차, 75세 이상 환자군의 24개월 무진행생존율은 23%(95% CI, 16.7~30.1), 24개월 전체 생존율은 39%(95% CI, 31.2~47.2)로 확인됐다. 75세 이상 환자군에서 완전관해를 이룬 환자군의 경우 24개월 무진행생존율이 47.6%로 높게 보고됐다.
모든 등급의 사이토카인 방출 증후군을 포함한 부작용 빈도 역시 75세 이상 환자군과 대조군에서 유사하게 나타났다(각각 57% vs 60%, P=0.31).
재발성 또는 불응성 소포성림프종 환자를 대상(n=97)으로 한 2상 중추 연구 ‘ELARA’의 3년 추적 연구 결과도 공개됐다. 킴리아는 전신치료 후 24개월 이내 질병이 진행(이하 POD24)된 고위험 환자군을 포함한 전체 환자군에서 투여 후 3년 이상 지속적이고 높은 치료 반응을 유지했다. 추적기간 중앙값 41개월차 반응지속기간의 중앙값에 도달하지 않았으며, 소포성림프종에서 다음 치료제 전환까지의 기간(TTNT, Time to Next Treatment) 또한 중앙값에 도달하지 않아 치료의 지속성을 확인했다. 전체 환자의 무진행 생존기간 중앙값은 37개월이며, POD24군 및 POD24가 아닌 환자군의 36개월 무진행 생존율은 각각 50%(n=61)과 59%(n=33)으로 확인했다.
또한 유효성을 평가한 94명의 환자군의 완전 관해율의 최적 반응률은 68%(95% CI, 57.7%~77.3%)였으며 전체 반응률(완전 관해+부분 반응률)은 86%(95% CI, 77.5%~92.4%)로 나타났다. 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았다.
마지막으로 프랑스에서 실제 임상 환경에서 3차 치료로 CAR-T 치료를 받은 소포성림프종 환자의 치료 성적을 분석한 DESCAR-T registry 데이터도 발표됐다. 실제 임상 환경에서 제품 주문 시점으로부터 중앙 추적 기간 7.3개월 데이터를 분석한 결과(Total N=70, Tisa-cel 62, Axi-cel 8) 전체 환자의 최적 반응률은 97.5%, 완전 관해율 87.5%, 그리고 6개월차 전체 생존률은 97.4%로 실제 임상에서 킴리아의 유효성을 확인했다.
삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 “킴리아는 치료 옵션이 없던 재발성 또는 불응성 DLBCL에서 완전 관해의 가능성까지 확인한 혁신적인 치료제로, 세계 곳곳에서 발표되어온 실제 진료환경 내 연구에 이어 75세 이상 고령 환자를 대상으로도 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 일관적으로 확인했다는 점에서 상당히 의미가 있다”며, “재발 위험이 높던 소포성 림프종 환자들에게도 장기적인 치료효과를 확인함으로서, 재발 위험을 줄이고 나아가 완치의 가능성까지 기대할 수 있게 됐다”고 말했다. 더불어 “이번 학회에서 발표된 연구결과는 향후 임상 환경에서 킴리아의 치료를 결정하는데 중요한 지표가 될 것”이라고 덧붙였다.
한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 상무는 “이번 학회에서 발표된 킴리아의 최신 연구에서 75세 이상 고령을 포함한 실제 진료환경 내 연구에서 임상연구와 유사한 결과를 확인한데 이어, 지속적인 반응 효과를 확인했다는 점에서 상당히 고무적”이라며, “노바티스는 입증된 킴리아의 치료 혜택을 더 많은 혈액암 환자분들에게 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.
한편, 킴리아는 환자로부터 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 ‘개인 맞춤형 치료제’다. 21년 3월 국내 첨단재생의료바이오법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률, 첨바법) 1호 치료로 허가받았으며, 현재 ▲두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성인 성인B세포림프종 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성림프구성백혈병(pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia, pALL) ▲두 가지 이상 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성림프종 성인 환자의 치료 적응증으로 승인받았다.
[노용석 기자] ys339@daum.net
[성인병뉴스] 기사입력 2023-12-13, 12:28
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