|
|
CSLº£¸µÀÇ BÇü Ç÷¿ìº´ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ ¡®ÇðÁ¦´Ð½º(Hemgenix, ¼ººÐ¸í ¿¡Æ®¶ó³ªÄÚÁø µ¥ÀÚÆĸ£º¸º¤, etranacogene dezaparvovec)°¡ 9¿ù13ÀÏ, ½ÄÇ°ÀǾàÇ°¾ÈÀüó·ÎºÎÅÍ ¼ºÀÎ BÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦·Î ½ÂÀι޾ҴÙ.
½ÂÀιÞÀº ÀûÀÀÁõÀº Ç÷¾×ÀÀ°í Á¦9ÀÎÀÚ ¾ïÁ¦ÀÎÀÚ°¡ ¾ø´Â ¼ºÀÎÀÇ ÁßÁõ¿¡ °¡±î¿î ÁßµîÁõ ¹× ÁßÁõ BÇü Ç÷¿ìº´(¼±Ãµ¼º Ç÷¾×ÀÀ°í Á¦9ÀÎÀÚ °áÇÌ) Ä¡·áÀÌ´Ù.
BÇü Ç÷¿ìº´Àº ´ÜÀÏ À¯ÀüÀÚ °á¼ÕÀ¸·Î ÀÎÇØ ¹ß»ýÇÏ´Â ¼±Ãµ¼º ÃâÇ÷ ÁúȯÀ¸·Î, °£¿¡¼ ÁÖ·Î ¸¸µé¾îÁö´Â Ç÷¾× ÀÀ°í¸¦ µ½´Â ´Ü¹éÁúÀÎ ÀÀ°íÀÎÀÚ IX(Ç÷¾×ÀÀ°í 9ÀÎÀÚ)ÀÇ °áÇÌÀ¸·Î ¹ß»ýÇÑ´Ù. ÇðÁ¦´Ð½º´Â Ç÷¾×ÀÀ°í 9ÀÎÀÚ »ý¼ºÀ» È°¼ºÈÇÏ´Â ±â´É¼º À¯ÀüÀÚ¸¦ Àü´ÞÇØ È¯ÀÚ°¡ ½º½º·Î 9ÀÎÀÚ¸¦ »ý¼ºÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ´Â ±âÀüÀ¸·Î, ´Ü 1ȸ¸¸ ÁÖÀÔÇصµ Àå±â°£ Áö¼ÓÀûÀ¸·Î ÃâÇ÷À» °¨¼Ò½Ãų ¼ö ÀÖ´Ù.
À̹ø ½Ä¾àó ½ÂÀÎÀº ÇöÀç±îÁö BÇü Ç÷¿ìº´¿¡ ´ëÇØ ½ÃÇàµÈ ÃÖ´ë ±Ô¸ðÀÇ Àӻ󿬱¸ÀÎ HOPE-B ¿¬±¸ °á°ú¿¡ ±Ù°ÅÇÑ´Ù. ÇØ´ç ¿¬±¸´Â ÁßÁõ¿¡ °¡±î¿î ÁßµîÁõ ¹× ÁßÁõBÇü Ç÷¿ìº´À» ¾Î°í ÀÖ´Â ¼ºÀÎ ³²¼º BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ 54¸íÀ» ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ ÀÓ»ó3»ó ¿ÀǶóº§, ´ÜÀÏ¿ë·®, ´ÜÀϱº Àӻ󿬱¸´Ù. ȯÀÚ´Â ÀÏ»óÀû Ç¥ÁØÄ¡·áÀÎ Á¦9ÀÎÀÚ ¿¹¹æ¿ä¹ýÀ¸·Î 6°³¿ù°£ °üÂû µµÀÔ ±â°£À» °ÅÄ£ ÈÄ ÀÌ ¾àÀ» 1ȸ Á¤¸Æ ³» Åõ¿©¹Þ¾Ò´Ù. Åõ¿© ÈÄ ÃßÀû °üÂûÀº Á¤±âÀûÀ¸·Î ÀÌ·ç¾îÁ³À¸¸ç, 54¸í Áß 53¸íÀÇ È¯ÀÚ°¡ ÃÖ¼Ò 18°³¿ùÀÇ ÃßÀû °üÂûÀ» ¿Ï·áÇß´Ù. 1Â÷ Æò°¡º¯¼ö´Â °üÂû µµÀÔ ±â°£ °á°ú¿Í ºñ±³ÇØ, Åõ¿© ÈÄ 6°³¿ù±îÁö ¾ÈÁ¤ÀûÀÎ Ç÷¾×ÀÀ°í 9ÀÎÀÚ ¹ßÇö ´Þ¼º°ú Åõ¿© ÈÄ 7-18°³¿ù »çÀÌÀÇ Á¶Á¤µÈ ¿¬°£ ÃâÇ÷·ü(ABR, annual breeding rate) °¨¼Ò¿´´Ù.
¿¬±¸ °á°ú, ÇðÁ¦´Ð½º¸¦ ȯÀÚ¿¡°Ô ÁÖÀÔÇÑ ÈÄ 6°³¿ù Æò±Õ 39.0 IU/dL, 18°³¿ù Æò±Õ 36.9 IU/dLÀÇ Ç÷¾×ÀÀ°í 9ÀÎÀÚ È°¼ºÀÌ ³ªÅ¸³µ´Ù. ÁÖÀÔ ÈÄ 7-18°³¿ù »çÀÌ¿¡ ȯÀÚÀÇ ¿¬°£ ÃâÇ÷·üÀº 1.51·Î ÁÖÀÔ ÀüÀÇ 4.19 ´ëºñ 64% °¨¼ÒÇÏ¸é¼ ÀÏ»óÀû ¿¹¹æ¿ä¹ý ´ëºñ ¿ì¿ùÇÔÀ» ÀÔÁõÇß´Ù. ¶ÇÇÑ, ÇðÁ¦´Ð½º·Î Ä¡·á¹ÞÀº ȯÀÚÀÇ 96%(54¸í Áß 52¸í)°¡ ±âÁ¸ÀÇ ¿¹¹æ¿ä¹ýÀ» Áß´ÜÇß´Ù. HOPE-B Àӻ󿬱¸ÀÇ 24°³¿ù ºÐ¼®¿¡¼µµ È¿°ú´Â Áö¼ÓÀûÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
½É°¢ÇÑ Ä¡·á °ü·Ã ÀÌ»ó¹ÝÀÀÀº º¸°íµÇÁö ¾Ê¾ÒÀ¸¸ç, °¡Àå ÈçÇÑ ÀÌ»ó¹ÝÀÀ(¹ß»ý·ü 5% ÀÌ»ó)À¸·Î´Â °£ È¿¼Ò »ó½Â(enzyme elevations), µÎÅë, ƯÁ¤ Ç÷¾× È¿¼Ò ¼öÄ¡ »ó½Â(elevated levels of a certain blood enzyme), µ¶°¨ À¯»ç Áõ»ó, ÁÖÀÔ °ü·Ã ¹ÝÀÀ, ÇÇ·Î, ¸Þ½º²¨¿ò µîÀÌ ÀÖ¾ú´Ù.
CSLº£¸µÄÚ¸®¾Æ ±è±â¿î ´ëÇ¥´Â ¡°ÇðÁ¦´Ð½º´Â ȯÀÚ ½º½º·Î 9ÀÎÀÚ¸¦ »ý¼ºÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ´Â µ¶Ã¢ÀûÀÌ°í Çõ½ÅÀûÀÎ Á¢±ÙÀ¸·Î, Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÀÇ Æз¯´ÙÀÓÀ» ±Ùº»ÀûÀ¸·Î ¹Ù²Ü ¼ö ÀÖ´Â ¾àÁ¦¡±¶ó¸ç, ¡°±¹³» BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀڵ鿡°Ôµµ ÀÌ·± Â÷¼¼´ë Ä¡·á ¹æ¹ýÀ» Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÅ ±â»Ú°Ô »ý°¢ÇÑ´Ù. ¾ÕÀ¸·Îµµ CSL º£¸µÀº Ç÷¿ìº´ ȯÀÚµéÀÇ ¹ÌÃæÁ· ¼ö¿ä¸¦ ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â Ä¡·áÁ¦ ¿¬±¸°³¹ß ¹× °ø±ÞÀ» À§ÇØ ³ë·ÂÇÏ°Ú´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.
ÇðÁ¦´Ð½º´Â BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¸¦ À§ÇÑ ÃÖÃÊÀÌÀÚ À¯ÀÏÇÑ 1ȸ¼º À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦·Î ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA) ¹× À¯·´À§¿øȸ(EC)ÀÇ ½ÂÀÎÀ» ¹Þ°í, Àü¼¼°èÀûÀ¸·Î BÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·á¿¡ »ç¿ëµÇ°í ÀÖ´Ù.
ÇÑÆí, CSL º£¸µÄÚ¸®¾Æ´Â Áö³ 7¿ù 1ÀϺÎÅÍ º¸Çè±Þ¿©°¡ Àû¿ëµÈ BÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦ ¾ÆÀ̵¨ºñ¿Â(Idelvion, ¼ººÐ¸í ¾ËºÎÆ®·¹Æä³ë³ªÄÚ±×¾ËÆÄ(Ç÷¾×ÀÀ°íÀÎÀÚIX-¾ËºÎ¹ÎÀ¶Çմܹé(rIX-FP), À¯ÀüÀÚÀçÁ¶ÇÕ))µµ °ø±ÞÇÏ°í ÀÖ´Ù. ¾ÆÀ̵¨ºñ¿ÂÀº ³ôÀº Ç÷¾×ÀÀ°íÀÎÀÚ ÃÖÀúÇ÷Áß³óµµ(trough level)¸¦ À¯ÁöÇØ BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚµéÀÌ ÃâÇ÷¿¡ ´ëÇÑ ¿ì·Á ¾øÀÌ µî»ê, Ã౸, ´Þ¸®±â µî ÀÚÀ¯·Î¿î ½Åü È°µ¿À» ´©¸± ¼ö ÀÖµµ·Ï µ½´Â Çõ½ÅÀûÀÎ Ä¡·áÁ¦´Ù. ¿¹¹æ¿ä¹ýÀ¸·Î ÃÖ´ë 21ÀÏ °£°ÝÀ¸·Î Åõ¿©°¡ °¡´ÉÇØ ±¹³» Çã°¡µÈ ¹Ý°¨±â ¿¬Àå Ç÷¿ìº´ B Ä¡·áÁ¦ Áß Åõ¿© °£°ÝÀÌ °¡Àå ±æ´Ù.
[³ë¿ë¼® ±âÀÚ] ys339@daum.net
|