한국쿄와기린이 지난달 30일, 소피텔 앰배서더 서울 호텔에서 자사의 X-염색체 연관 저인산혈증(X-linked hypophosphatemia, 이하 XLH) 치료제 ‘크리스비타(성분명 부로수맙)’ 발매 2주년을 기념하는 심포지엄을 열었다.
이번 심포지엄은 국내 의료진에게 XLH 소아 환자에서 크리스비타의 실제 임상적 가치를 공유하고, 이를 통해 장기적인 치료 전략을 모색하기 위해 마련되었다. 이 자리에는 오스트리아를 비롯한 국내외 XLH 분야의 전문가들이 참여해, 크리스비타의 임상 사례와 치료 효과에 대해 발표하고 활발한 논의를 이어갔다.
첫 번째 세션에서는 오스트리아 빈 의과대학교 소아내분비과 아달베르트 레이먼(Adalbert Raimann) 박사가 ‘XLH 장기 치료 전략’을 주제로 발표를 진행했다. 레이먼 박사는 XLH 분야에서 활발한 연구와 학회 활동을 통해 전문성과 영향력을 인정받고 있는 유럽 내 소아 내분비 및 희귀 골질환 분야 권위자이다.
이날 레이먼 박사는 크리스비타 투여를 통해 개선된 해외 사례와 함께 크리스비타의 임상적 가치와 처방 근거들을 다양하게 소개했다. 아울러, 크리스비타를 약 250주간 투여한 실제 환자 사례를 통해, 혈청 인 수치의 정상화, 알칼리 인산분해효소(ALP) 감소 등 주요 임상 지표의 개선과 함께, 삶의 질이 향상된 경과를 공유했다. 이어 약물치료와 함께 정형외과, 재활의학, 심리, 사회복지 등 다학제적 치료가 중요하다고 강조하며, 2025년 최신 진료 합의안을 통해 체계적 관리 지침의 필요하다고 설명했다.
두 번째 세션에서는 서울대학교병원 소아청소년과 이윤정 교수가 국내 11개 병원이 참여한 다기관 코호트 연구 결과를 소개했다. 해당 연구 결과, 2년간 크리스비타 치료를 통해 국내 XLH 소아 환자에서 생화학적 지표 및 골 건강 지표 개선 등 유효성과 안전성이 확인되었다. 또한 크리스비타는 저인산혈증이 지속된 환자에서도 혈청 ALP 수치를 정상화시키며, 혈청 인 수치의 완전한 정상화가 반드시 치료 효과를 판별하는 유일한 기준은 아님을 시사했다.
마지막 세션에서는 세종충남대학교병원 소아청소년과 김유미 교수와 세브란스 어린이병원 소아내분비내과 서정환 교수가 국내 급여 기준을 고려한 다양한 크리스비타 치료 소아 환자 사례를 소개해 의료진들의 이목을 집중시켰다.
이 날 성장호르몬 치료 중단 이후 크리스비타를 투여한 저신장 동반 소아 환자 사례를 소개한 김 교수는 “성장호르몬 치료 종료 후 크리스비타를 투여한 소아 환자 사례를 통해, 크리스비타 단독으로도 성장속도 회복 효과가 관찰되었다”며, “성장호르몬 병용 여부에 대한 추가 연구 필요하다”고 전했다.
서 교수는 국내 급여 조건에 포함되는 연령 및 임상 증상을 보유한 다양한 소아 환자들의 치료 경과를 통해 크리스비타 투여 후 긍정적 임상 변화가 확인되었으며, 이상반응은 주사부위 통증 등 기존에 보고된 것과 유사했다고 설명했다.
이번 심포지엄에서 좌장을 맡은 차의과대학교 분당차여성병원 소아청소년과 유한욱 교수는 “XLH는 크리스비타 개발 이후 조기 진단과 치료를 통해 환자들에서 임상적 치료 경과를 기대할 수 있게 되었다”며, “이번 심포지엄은 실제 환자 사례를 통해 크리스비타의 임상적 가치를 실감하고, 국내외 의료진들과 함께 최신 치료 지견을 나누며 장기적인 XLH 진료 방향에 대한 인사이트를 나눈 의미있는 자리였다”고 말했다.
한국쿄와기린 마키 타케우치 대표이사는 “크리스비타 발매 2주년을 맞아, 의료진과 함께 그간의 치료 경험을 되짚고, 실제 임상 현장에서의 성과와 과제를 공유할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다”며, “한국쿄와기린은 희귀질환 치료제에 대한 전문성을 바탕으로 소아뿐만 아니라 청소년과 성인 XLH 환자에서도 치료 기회가 확대될 수 있도록, 다양한 학술 교류와 실제 진료현장을 뒷받침하는 임상 연구 지원에 더욱 힘쓰겠다”고 밝혔다.
한편 크리스비타는 2020년 9월에 식품의약품안전처의 허가를 획득하고, 2023년 5월부터 소아 XLH 환자를 대상으로 건강보험 급여가 적용되었다. 크리스비타는 현재까지 XLH를 치료하는 유일한 표적 치료제로서(2025년 5월 기준), 성장기 소아 XLH 환자의 구루병과 골격기형을 조기에 개선하고, 장기적인 장애를 예방하는 데 기여하고 있다.
[노용석 기자] ys339@daum.net
[성인병뉴스] 기사입력 2025-06-05, 13:23
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